Selpercatinib

赛尔帕替尼为全球首款专门针对RET基因变异的靶向药物，被美国FDA授予孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）、优先审查资格。这款赛尔帕替尼为全球首仿药。非小细胞肺癌---经铂化疗的RET融合阳性成人NSCLC患者：参与临床试验的105例患者的客观缓解率（ORR）为64％。对治疗有反应的患者中，81％的患者的反应持续至少六个月。还对从未接受过治疗的39例RET融合阳性NSCLC患者的疗效进行了评估，这些患者的ORR为84％。对治疗有反应的患者中，58％的患者的反应持续至少六个月。RET突变型甲状腺髓样癌---成人和12岁及以上儿童的RET突变型甲状腺癌患者：参与临床试验的143例RET突变患者。55名先前卡博替尼、凡德他尼治疗的患者的ORR为69％。对治疗有反应的患者中有76％的反应持续至少六个月。88例既往未接受过卡博替尼和凡德他尼治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者的ORR为73%，对治疗有反应的患者中有61％的反应持续至少六个月。成人和12岁以上儿童的RET融合阳性甲状腺癌患者：参与临床试验的19例难治性RET融合阳性甲状腺癌以及8例未接受任何其它治疗的难治性RET融合阳性甲状腺癌患者。之前接受过治疗的19位患者的ORR为79％，87％对治疗有反应的患者的反应持续至少六个月。8例仅接受过放射性碘治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为100%，对治疗有反应的患者中有75％的反应持续至少六个月。